De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft een tweetal nieuwe medische behandelingen in hun soort goedgekeurd, waarvan er één gebruik maakt van Crispr-genbewerking.

GASGEVY

De therapie, Casgevy genaamd, is bedoeld voor de behandeling van patiënten met sikkelcelanemie, een erfelijke bloedziekte die meer dan 100.000 mensen in de Verenigde Staten treft. Het VK keurde de baanbrekende behandeling voor het eerst goed op 16 november 2023.

De behandeling is gericht op het elimineren van episodes van slopende pijn die kenmerkend zijn voor sikkelcelanemie. De cellen van patiënten worden buiten het lichaam bewerkt om het genetische defect, dat de ziekte veroorzaakt, op te heffen.

Volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder met frequente pijnaanvallen komen in aanmerking voor de behandeling, die slechts één keer zal worden uitgevoerd en volgens deskundigen mogelijk (tientallen) jaren zal werken.

LYFGENIA

De FDA keurde ook een tweede type genbehandeling voor sikkelcelziekte goed, genaamd Lyfgenia. Deze therapie gebruikt geen Crispr om het genoom te knippen, maar voegt in plaats daarvan een therapeutisch gen toe aan cellen zodat ze gezond hemoglobine kunnen produceren. In een twee jaar durend onderzoek werden pijncrises geëlimineerd bij 28 van de 32 patiënten tussen zes en 18 maanden na behandeling met Lyfgenia.

De FDA heeft een black box-waarschuwing op Lyfgenia geplaatst – een indicatie van ernstige veiligheidsrisico’s – omdat sommige patiënten die ermee werden behandeld bloedkanker hebben ontwikkeld. Het bureau zegt dat patiënten die het krijgen, daarom de rest van hun leven moeten worden gecontroleerd.