Bijna een jaar na de goedkeuring wordt nu de eerste medische behandeling, die gebruik maakt van de Nobelprijswinnende technologie Crispr, aan patiënten gegeven.

De behandeling voor het bewerken van genen, Casgevy genaamd, is voor mensen met sikkelcelziekte en een verwante bloedaandoening die bèta-thalassemie wordt genoemd. Britse toezichthouders keurden de behandeling in november 2023 goed, gevolgd door de VS en Europa in december 2023.

Casgevy werkt door Crispr te gebruiken om de eigen cellen van een persoon aan te passen, zodat ze een gezond type hemoglobine produceren. De behandeling is complex en alleen bepaalde ziekenhuizen in staat zijn om de procedure uit te voeren.

In klinische onderzoeken verminderde of elimineerde Casgevy slopende pijncrises bij mensen met sikkelcelziekte aanzienlijk, en het stelde de meeste mensen met bèta-thalassemie in staat om bloedtransfusies te beëindigen. Voor sommige patiënten komt het neer op een functionele genezing.

Vertex schat dat ongeveer 35.000 sikkelcel- en bèta-thalassemiepatiënten in de VS en Europa baat zouden kunnen hebben bij Casgevy.

Lees ook
Britse goedkeuring voor CRISPR genbewerking
FDA keurt twee type genbehandelingen goed
CRISPR – Erfelijke genoombewerking aangescherpt